Laura Paczuła samodzielnie chodzi! Dziewczynka świetnie się rozwija
Przed dwoma laty Laura Paczuła otrzymała Zolgensmę, najdroższy lek świata. Ponad 9 mln zł na lek udało się zebrać dzięki ogromnemu wsparciu ludzi dobrej woli. Podano go Laurze w kwietniu 2021 roku w Lublinie. Dzięki temu dziewczynka chora na SMA powodujący zanik mięśni, stopniowo pokonuje chorobę. Wciąż wymaga rehabilitacji, ale robi błyskawiczne postępy.
- Rehabilitanci uważają, że jest dzieckiem, które bardzo dobrze zniosło terapię genowa i robi największe postępy spośród dzieci, które zostały poddane temu leczeniu - mówi Alicja Paczuła, ciocia Laury. - Robi coraz więcej samodzielnych kroków, chociaż jeszcze musi używać wspomagających urządzeń.
Zolgensmę trzeba podać szybko
Lek Zolgensma podawana jest raz na całe życie. Dziewczynka otrzymywała także spinrazę, lek na rdzeniowy zanik mięśni, podawany co kwartał. Obecnie nie musi jej już dostawać. Najdroższy lek świata, czyli Zolgensma, dziś jest refundowana przez NFZ. Jednak otrzymać mogą ją dzieci do szóstego miesiąca życia. SMA to choroba, która polega na tym, że z powodu mutacji genu nie jest wytwarzane białko SMN, niezbędne by motoneurony alfa nie umierały. Te które umrą, nie zregenerują się nigdy. Zolgensma dostarcza gen niezbędny do zatrzymania procesu niszczenia motoneuronów i skuteczny tylko wtedy, kiedy poda się go szybko.
Dołącz do nas na Facebooku!
Publikujemy najciekawsze artykuły, wydarzenia i konkursy. Jesteśmy tam gdzie nasi czytelnicy!
Dołącz do nas na Twitterze!
Codziennie informujemy o ciekawostkach i aktualnych wydarzeniach.
Kontakt z redakcją
Byłeś świadkiem ważnego zdarzenia? Widziałeś coś interesującego? Zrobiłeś ciekawe zdjęcie lub wideo?
