Pomóc mogłaby terapia z zastosowaniem leku Zavesca, ale ta kosztowałaby jednak kilkaset tysięcy złotych. Rodziców malca na taki wydatek nie stać, a Narodowy Fundusz Zdrowia leku nie refunduje, bo w Polsce... nie jest rekomendowany do leczenia zespołu NP.
Zespół Niemanna-Picka to genetyczna choroba metaboliczna. W przypadku Wojtusia zaatakowała centralny układ nerwowy. Chłopczyk przestał się rozwijać, zmaga się z przykurczami mięśni kończyn dolnych, dysfunkcjami wątroby i śledziony. - Nasz koszmar rozpoczął się, gdy Wojtuś miał dwa latka - mówi Małgorzata Sokalska, mama chorego chłopca.
- Podczas bilansu dwulatka lekarka zauważyła, że synek ma powiększoną wątrobę. Jak się dowiedzieliśmy kilka miesięcy później, po pobycie w kilku szpitalach i wielu bolesnych dla naszego dziecka zabiegach, to był pierwszy objaw zespołu Niemanna- Picka typu C II.
To było trzy lata temu. Od tego czasu rodzina zmaga się z chorobą synka. Niestety, w tej walce są pozostawieni praktycznie sami sobie. - O tym, że na pomoc ze strony polskiej służby zdrowia nie mamy co liczyć, przekonaliśmy się już dawno - dodaje tata dziecka Sławomir Sokalski.
Rodzice nie poddają się, choć w Polsce chorzy na NP praktycznie nie są leczeni.
- Jest szansa. To właśnie lek o nazwie Zavesca. W USA od dawna i to z dobrym skutkiem podawany jest również cierpiącym na Niemanna-Picka. Udało nam się skontaktować w tej sprawie z profesorem Marcem Petersonem, jednym z najlepszych specjalistów od NP. Zbadał synka i określił dawkę Zavescy - mówi pani Małgorzata.
Wysoka cena leku to jednak dla rodziców Wojtusia przeszkoda nie do przeskoczenia. Jedno opakowanie, które starczy mu na niecałe dwa miesiące, kosztuje 36 tys. zł. - Na taki wydatek nas nie stać, a syn powinien przyjmować lekarstwo przynajmniej przez rok - przyznaje pan Sławomir. - NFZ leku nie refunduje. O pomoc zwróciliśmy się do Fundacji Elbląg [która m.in. zbiera pieniądze na dzieci niepełnosprawne i chore - red.] to jednak nadal za mało.
Pod koniec grudnia pojawiło się światełko w tunelu. Zavesca, która miała dotychczas wskazania rejestracyjne tylko dla choroby Gauchera, może być stosowana również w przypadku choroby Niemanna-Picka. Tak zadecydowała EMA, czyli Europejska Agencja Leków.
- 18 grudnia ub. r. EMA poinformowała, że wskazania te zostają poszerzone o chorobę Niemanna-Picka.
Nie opublikowała jednak dotąd samych wskazań rejestracyjnych. NFZ prawdopodobnie więc zwróci się za pośrednictwem Ministerstwa Zdrowia do Agencji Oceny Technologii Medycznych z prośbą o rekomendację Zavescy w tym leczeniu - wyjaśnia Andrzej Troszyński z biura prasowego NFZ.
Sprawą zainteresowaliśmy samo Ministerstwo Zdrowia, pytając, czy NFZ wystąpił z taką prośbą i czy jest szansa, że mały Wojtuś skorzysta z terapii Zavescą.
- Sprawa nie jest prosta. W tej chwili pracuje nad tym zespół ludzi. Mam nadzieję, że jutro będziemy mieć jasny obraz sytuacji. Wtedy państwa o tym poinformujemy - obiecała nam wczoraj Aleksandra Smolińska z biura prasy i promocji Ministerstwa Zdrowia.
Dołącz do nas na Facebooku!
Publikujemy najciekawsze artykuły, wydarzenia i konkursy. Jesteśmy tam gdzie nasi czytelnicy!
Dołącz do nas na X!
Codziennie informujemy o ciekawostkach i aktualnych wydarzeniach.
Kontakt z redakcją
Byłeś świadkiem ważnego zdarzenia? Widziałeś coś interesującego? Zrobiłeś ciekawe zdjęcie lub wideo?
