Niebo i ziemię próbowała poruszyć też zrozpaczona matka niemowlęcia Alicja Mądrawska. Walkę o lek, który uratowałby mu życie, przegrali. 1 maja chłopczyk zmarł.
- Ten lek to nusinersen (handlowa nazwa Spinraza) - pierwszy na świecie i jedyny, jak do tej pory, skuteczny preparat na rdzeniowy zanik mięśni, w skrócie SMA - tłumaczy prof. Maria Mazurkiewicz-Bełdzińska, ordynator neurologii dziecięcej.
To choroba genetyczna układu nerwowego. Powoduje osłabienie i zanik mięśni oraz znacznie obniża ich napięcie. U Rolanda rozpoznano SMA typu I, to, niestety, najcięższa postać tego schorzenia. Co roku z taką postacią choroby rodzi się w Polsce 20-30 dzie-ci.
- To rzadka choroba, a lek jest innowacyjny, więc jest drogi. Kuracja na cztery miesiące kosztuje ok. 1,2 mln złotych - tłumaczy Kacper Ruciński, prezes Fundacji SMA, która skupia rodziców blisko 200 chorych dzieci.
Nusinersen został zarejestrowany w grudniu 2016 roku w USA, a w czerwcu 2017 roku w Unii Europejskiej. Aktualnie w Polsce leczonych jest nim 30 dzieci z typem I SMA (w tym siedmioro w Gdańsku) w ramach tzw. programu wczesnego dostępu do leków, który uruchomiła firma. Nusinersen dostają one za darmo. Nabór do programu dawno się już zakończył.
Również w Polsce lek uzyskał pozytywne opinie - zarówno Rady Przejrzystości, jak i Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji. W MZ trwają negocjacje z firmą. Mówi się, że już od lipca nusinersen ma być w Polsce refundowany. Dla Rolanda to jednak za późno.
Więcej przeczytacie tutaj
POLECAMY NA DZIENNIKBALTYCKI.PL:
Dołącz do nas na Facebooku!
Publikujemy najciekawsze artykuły, wydarzenia i konkursy. Jesteśmy tam gdzie nasi czytelnicy!
Dołącz do nas na X!
Codziennie informujemy o ciekawostkach i aktualnych wydarzeniach.
Kontakt z redakcją
Byłeś świadkiem ważnego zdarzenia? Widziałeś coś interesującego? Zrobiłeś ciekawe zdjęcie lub wideo?
